XXXIII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia

Pósteres 237 fue normal en todos los pacientes, salvo un discreto flexo del codo izquierdo de 15º en uno de ellos. La media de seguimiento fue de 3,8 meses (1-7). La efectividad y posibles incidencias del nuevo tratamiento se midieron con variables clínicas (eventos hemorrá- gicos, dosis semanales administradas). Se analizó el coste de la introducción del nuevo concentrado de FVIII-Fc. Resultados: Con el uso de FVIIIr de larga duración se redujo un 34% el número de infusiones (de 63 a 42 infu- siones/mes) y un 31% la cantidad de unidades infundidas (de 115.000 a 80.000 UI/mes) en el total de los pacientes. En 5 de los 6 pacientes se consiguió disminuir una dosis semanal. En el paciente de menor edad se mantuvo una administración semanal a la misma dosis, con el objetivo de obtener un periodo más pro- longado de FVIII mayor del 1%. Durante el seguimiento solo un paciente tuvo un evento adverso (esguince de tobillo derecho). No hubo eventos hemorrágicos intercurrentes ni se detectó aparición de inhibidores en ninguno de los pacientes. Teniendo en cuenta el coste medio en nuestro hospital de una unidad de FVIIIr conven- cional (0.547 euros) respecto a FVIII-Fc (0,620 euros) al gasto mensual disminuyó en 12.665 euros. Conclusiones: Aunque se trata de resultados preliminares debido al número de pacientes y seguimiento limitados, el cambio a FVIII-Fc permitió disminuir de forma significativa el número de infusiones y el consumo de unidades, suponiendo un importante ahorro en nuestro Centro del coste de la profilaxis, sin aumento del número de eventos hemorrágicos en estos pacientes con hemofilia A grave. PC-453  Seguridad y eficacia a largo plazo del factor FVIII recombinante Fc (rFVIIIFc) en la hemofilia A grave: análisis intermedio del subgrupo europeo del estudio ASPIRE Álvarez Román M. T. 1 , Nolan B. 2 , Oldenburg J. 3 , Castaman G. 4 , Woznica-Karczmarz I. 5 , Winding B. 6 , Szamosi J. 6 , Lethagen S. 7 1 Hospital Universitario La Paz. Madrid, España. 2 Our Lady´s Children´s Hospital. Dublín, Irlanda. 3 Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine. University Clinic Bonn. Bonn, Alemania. 4 Center for Bleeding Disorders and Coagulation. Careggi University Hospital. Florencia, Italia. 5 Children´s Clinical Hospital name of prof. Antoni Gebali. Lublin, Polonia. 6 Swedish Orphan Biovitrum AB. Estocolmo, Suecia. 7 Swedish Orphan Biovitrum AB. Estocolmo, Suecia. Copenhagen University. Copenhague, Dinamarca Introducción: ASPIRE (#NCT01454739) es un estudio de extensión en marcha que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de rFVIIIFc en adultos, adolescentes y niños con hemofilia A grave. Informamos sobre los resultados intermedios de los pa- cientes europeos en ASPIRE. Métodos: Los pacientes que completaron los ensayos pi- votales A-LONG y Kids A-LONG podían incluirse en 1 de los 4 grupos de tratamiento en ASPIRE: profilaxis individualizada (PI: 25-65 UI/kg cada 3-5 días, o 20-65 UI/kg en el día 1, y 40-65 UI/kg en el día 4 si eran tratados 2 veces por sema- na); profilaxis semanal (PS: 65 UI/kg cada 7 días); profilaxis modificada (PM: pacientes que no alcanzaban la dosificación profiláctica óptima con PI o PS); o tratamiento a demanda. Los sujetos podían cambiar de grupo en cualquier momento. Los pacientes <12 años solo podían incluirse en los grupos PI y PM. Variable principal: desarrollo de inhibidores. Variables secun- darias: tasa anualizada de sangrados (TAS) y días de exposición (DE). Se presentan los datos del tercer análisis intermedio (11 enero 2016). Resultados: De los 67 pacientes reclutados (36 de A-LONG; 31 de Kids A-LONG) de 12 países europeos, 60 permanecieron en ASPIRE en el tercer análisis intermedio. Desde el inicio del estudio pivotal hasta el presente corte, los sujetos estuvieron una mediana de 217 (A-LONG) y 152 (Kids A-LONG) semanas en tratamiento con rFVIIIFc, y una media- na de 341 (A-LONG) y 312 (Kids A-LONG) DE a rFVIIIFc acumulados. No se observaron inhibidores; los acontecimientos adversos fueron los habituales de la población general con he- mofilia A. La mediana de la TAS (RIC) fue baja en profilaxis con rFVIIIFc (Tabla I) . La mediana del cambio (RIC) en el consumo semanal en profilaxis desde el final de A-LONG fue 0,0 (-7,00-0,00) y Kids A-LONG 0,00 (0,00-16,67). En los pa- cientes de A-LONG y Kids A-LONG, el 82,0% y el 73,0% de los episodios de sangrado, respectivamente, fueron controlados con 1 infusión y el 92,2% y el 92,6%, respectivamente, con 1-2 infusiones. Conclusiones: Los resultados intermedios de los pacientes europeos en ASPIRE son similares a los de los ensayos clínicos de fase 3 y a los resultados globales del análisis intermedio de ASPIRE. Estos resultados confirman la seguridad a largo plazo de rFVIIIFc y el mantenimiento de una TAS baja con intervalos de dosificación en profilaxis extendidos en pacientes con hemo- filia A grave. Tabla I. TAS en pacientes europeos en ASPIRE en el tercer análisis intermedio Pacientes A-LONG (n = 36)* Pacientes Kids A-LONG (n = 31) TAS, Mediana (RIC) Profilaxis individualizada n = 29 Profilaxis semanal n = 8 Profilaxis modificada n = 2 Tratamiento a demanda n = 2 Profilaxis individualizada n = 31 TAS total 0,85 (0,00; 2,25) 2,91 (1,35; 5,40) 3,41 (0,00; 6,82) 22,16 (13,86; 30,46) 1,90 (0,50; 3,90) TAS espontáneos 0,27 (0,00; 1,87) 2,05 (0,43; 2,52) 3,13 (0,00; 6,25) 11,83 (10,88; 12,77) 0,40 (0,00; 0,90) TAS articulares 0,57 (0,00; 1,95) 1,65 (0,58; 2,58) 3,13 (0,00; 6,25) 9,65 (6,25; 13,05) 0,76 (0,00; 1,87) TAS: tasa anualizada de sangrados; RIC: rango intercuartílico. *Los pacientes podían estar incluidos en >1 grupo de tratamiento.