XXXIII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia

XXXIII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia 146 Coagulopatías congénitas CO-160  Frecuencia de sangrado durante tres años en más de 1.000 pacientes con hemofilia A en profilaxis: una referencia fiable para la evaluación de la eficacia Khair K. 1 , Oldenburg J. 2 , Santoro C. 3 , Kurnik K. 4 , Parra R. 5 , Huth-Kühne A. 6 , Klamroth R. 7 , López-Fernández M.F. 8 , Canaro M. 9 , Berrueco R. 10 , Constans M. 5 , Steinitz-Trost K. 11 , Brondke H. 12 , Gringeri A. 11 1 Great Ormond Hospital for Children NHS Trust Haemophilia Centre. Londres, Reino Unido. 2 Institute for Experimental Haematology and Transfusion Medicine. Bonn University Clinic. Bonn, Alemania. 3 Universidad Sapienza de Roma. Roma, Italia. 4 Dr. von Haunersches Kinderspital Klinikum. Universität München. Múnich, Alemania. 5 Hospital Universitari Vall d’Hebron. Barcelona, España. 6 SRH Kurpfalzkrankenhaus and Haemophilia Centre Heidelberg GmbH. Heidelberg, Alemania. 7 Departamento de Medicina Vascular Interna y Hemostasia. Berlin Friedrichshain. Berlín, Alemania. 8 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña. A Coruña, España. 9 Hospital Universitari de Son Espases. Palma de Mallorca, España. 10 Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona, España. 11 Shire plc, Global Medical Affairs Hematology. Viena, Austria. 12 Shire plc. German Medical Affairs Hematology. Múnich, Alemania Introducción: La comercialización de nuevos productos está incrementando la necesidad de comparar su eficacia en profilaxis con los productos estándar. El objetivo del estudio es establecer una referencia para la evaluación de la eficacia. Métodos: Con el fin de establecer una referencia para la eva- luación de la eficacia, se analizó la frecuencia de sangrado en los estudiosAHEAD (un grupo internacional [INT] y un grupo alemán [GER]). Estos estudios prospectivos, no intervencionistas y a largo plazo incluyen pacientes con hemofilia A (HA) grave y moderada (FVIII <1-5%) tratados con octocog alfa (ADVATE ® ). Resultados: En total, 1.117 pacientes (715 del grupo INT y 402 del grupo GER) fueron incluidos hasta ese momento. Se ana- lizaron datos preliminares de 869 pacientes de 22 países. De ellos, 687 pacientes completaron el año 1; 536 completaron el año 2 y 385 completaron el año 3. La edad media en la fase de selección fue de 23,4 años, el 67% tenía HA grave y el 79% estaba en trata- miento profiláctico. Durante los primeros 3 años de observación, los pacientes en profilaxis presentaron aproximadamente 2 sangrados por año (ABR): ABR mediana de 1,7 y 2,5 el año 1; de 1,6 y 2,2 el año 2; y de 2,2 y 1,9 el año 3, en los grupos INT y GER respectiva- mente. Las medianas del número de sangrados articulares por año (AJBR) fueron ≤ 1 en los 3 años: mediana de 0,9 en ambos grupos el año 1; 1,0 en el grupo INT y 0 en el grupo GER el año 2; y 1,0 en el grupo INT y 0,8 en el grupo GER el año 3. En los 3 primeros años, una mediana de un 36,3% de los pacientes en profilaxis (mín- máx: 35,1%-36,9%) presentaron un ABR < 1. Un 13,1% adicional (mín-máx: 12,5%-15,6%) presentó un ABR de 1 a < 2 y un 8,8% (mín-máx: 7,6%-9,8%) presentó un ABR de 2 a < 3. Una mediana de un 54,6% (mín-máx: 53,3%-56,4%) de los pacientes en profilaxis presentó un AJBR < 1 en los primeros 3 años. Un 14,1% adicional (mín-máx: 12,7-14,4) presentó unAJBR de 1 a < 2 y un 6,7% (mín- máx: 6,5-10,0) un AJBR < 3%. Conclusiones: Estos datosmuestran que aproximadamente el 30% de los pacientes en profilaxis presentaron unABR < 1 y cerca del 50% presentó unAJBR< 1 en la práctica clínica habitual.Aproximadamente un 50%de los pacientes presentó unABR< 2 y cerca del 70%presentó un AJBR < 2. Los estudios AHEAD en su conjunto representan uno de los mayores estudios prospectivos a largo plazo de HA y ofrecen una referencia fiable para nuevos productos o estrategias terapéuticas. CO-161  Ajuste de la profilaxis en una población de pacientes con hemofilia A grave o moderada en base a los parámetros farmacocinéticos mediante el uso de myPKFiT ® Ávila Idrovo L. F., Martínez Carballeira D., Bernardo Gutiérrez A., Solé Magdalena A., Caro Gómez A., Soto Ortega I. Hospital Universitario Central de Asturias. Oviedo Introducción: La profilaxis es el tratamiento de elección en pacientes con hemofilia A (HA) para prevenir los sangrados y el desarrollo de enfermedad articular. La pauta de administración de FVIIIr en profilaxis se ha ajustado tradicionalmente en base al peso de los pacientes. No obstante, se ha comprobado la necesidad de personalizar la profilaxis teniendo en cuenta los parámetros farma- cocinéticos (PK) del paciente, debido a su gran variabilidad interin- dividual y efecto sobre los niveles plasmáticos de FVIII. El objetivo principal de este trabajo es la comparación de la profilaxis estándar con octocog alfa (Advate ® ), basada en el peso y patrón hemorrágico del paciente, con la personalizada según los parámetros PK en una población de 8 varones con HA grave o moderada (FVIII < 5%). Métodos: La determinación de los parámetros PK se reali- zó mediante el uso de la aplicación médica myPKFiT ® (Baxalta; www.myPKFiT.com ). Para ello, se introdujo la edad, peso y nivel basal de FVIII de cada paciente y también los valores plasmáticos de FVIII de dos muestras extraídas a las 3-4 h (Figura 1) y 24-32 h (Tabla I) después de la infusión de FVIIIr. Resultados: La tabla I contiene los datos básicos, relacionados con laHAy parámetros PKcalculados conmyPKFiT ® de cada pacien- te de la población estudiada. Se observa variabilidad interindividual en la t 1/2 y tasa de aclaramiento de FVIII. En la tabla II se compara la pauta de profilaxis actual con la recomendación de dosis proporcio- nada por myPKFiT ® , basada en la PK de FVIII de cada individuo. Con el tratamiento actual (profilaxis estándar) algunos pacientes pre- sentaron clínica hemorrágica en los últimos meses, sugiriendo niveles plasmáticos de FVIII por debajo del umbral de protección durante ciertos periodos de tiempo. De hecho, en estos pacientes, myPKFiT ® recomendó un ajuste de la profilaxis (incremento dosis y/o frecuencia de administración de FVIIIr) para mantener los niveles plasmáticos de FVIII por encima del nivel valle objetivo fijado en cada individuo. Conclusiones: La personalización de la profilaxis en base a la PK permite maximizar la protección del paciente, reduciendo el tiempo con niveles de FVIII en zona de riesgo de sangrado y opti- mizando el consumo de FVIIIr. Consideramos necesario prolongar el estudio para comparar los consumos anuales de factor previo y posterior a los cambios aplicados, así como para valorar la eficacia de dichos cambios en términos de Tasa Anual de Sangrado (TAS).