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XXXII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia
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Métodos:
Se han reclutado 46 pacientes con hemofilia A y B
en profilaxis, mayores de 13 años, en diferentes regiones de Espa-
ña. Los pacientes fueron invitados a utilizar la plataforma
Med-
tep hemofilia
, que permite mantener un registro de su tratamiento
y de los procesos hemorrágicos que presentan. La eficacia de la
plataforma se ha evaluado con la versión española de la escala
VERITAS-Pro
, validada recientemente por nuestro grupo, y que
evalúa los momentos de aplicación, dosificación, planificación,
recuerdo, saltarse y comunicación. Igualmente se ha evaluado la
percepción de calidad de vida con el cuestionario
Short Form-36
Health Survey
(SF-36). Para el análisis estadístico se ha utilizado
la prueba t-Student y el coeficiente de correlación de Pearson.
Resultados:
La media de edad de los pacientes es de
25,98 años (DS = 10.17), la mayoría con hemofilia A (86.7%) y
fenotipo severo (91.1%). El 4% de los pacientes invitados no se
registraron a la plataforma y el 11% no activaron su cuenta. En la
tabla I
se muestran los datos de participación. Del total de pacien-
tes registrados y activados, 32 de ellos (82%) siguen activos tras
6 meses de utilización de la plataforma con una cumplimentación
terapéutica reportada del 94%.Tras un mes de uso de la platafor-
ma
Medtep hemofilia
, se encontraron diferencias significativas en
calidad de vida:
funcionamiento físico
(p <,05),
func ión física
(p <,05),
vitalidad
(p <,01) y puntuación sumaria del componen-
te físico (p <,01). También hubo diferencias en la adherencia:
momento
(p <,01),
planificación
(p <,05),
saltarse
(p <,01) y
total
(p <,01). Igualmente hay correlaciones entre
cumplimentación
y
calidad de vida en
Salud General
(p =,299).
Conclusiones:
El uso de la plataforma Medtep ayuda a los
pacientes con hemofilia a mejorar la adherencia al tratamiento
profiláctico. El 70% del total de los pacientes permanecen acti-
vos registrando sus datos en
Medtep Hemofilia
a los 6 meses de
comenzar el estudio. Estos resultados abren nuevas posibilidades
para los tratamientos terapéuticos y preventivos de estos pacientes,
especialmente en los más jóvenes.
PC-413
Reducción de la tasa anualizada de
sangrado tras la implementación de
estudios de farmacocinética en el ajuste
de esquemas de profilaxis en sujetos con
hemofilia A
Mingot-Castellano M. E. (1), Núñez Ramiro J. (2)
(1) Hospital Regional Universitario de Málaga. Málaga. (2) Hospital Regional
Universitario Virgen del Rocío. Sevilla
Introducción y objetivos:
En sujetos con hemofilia A grave,
el ajuste de los esquemas de profilaxis según la farmacocinética
del producto utilizado ayuda a la individualización del tratamiento.
Los estudios de farmacocinética (PK) estándar requieren para su
realización de la extracción de entre 6 y 10 muestras en sujetos
adultos. Por este motivo, en la práctica clínica habitual su rea-
lización y generalización es difícil, dada la pérdida de horas de
trabajo o estudio que pueden suponer. El uso de modelos pobla-
cionales bayesianos para estimar los parámetros farmacocinéticos
de un producto de factor VIII (FVIII) puede reducir el número de
extracciones y con ello facilita su implementación. myPKFiT
©
(Baxter Healthcare Corporation) es un dispositivo
on line
basado
en el análisis bayesiano para facilitar la estimación de parámetros
de PK individual en sujetos con hemofilia A tratados con Advate
®
.
Este
software
requiere de la determinación de los niveles de FVIII
plasmático al menos en dos muestras de un mismo sujeto entre
las 4 y 48 horas siguientes a la exposición a dicho factor. Nuestro
objetivo es conocer el impacto sobre la clínica hemorrágica de
sujetos con hemofilia A del ajuste de profilaxis por PK según sis-
tema bayesiano tipo myPKFiT.
Material y métodos:
Se trata de un estudio observacional
de serie de casos de dos centros españoles. Evalúa a 16 sujetos
con hemofilia A (12 severa y 4 moderada) con edades compren-
didas entre los 15 y 52 años. Salvo un paciente en tratamiento a
la demanda, los sujetos estaban al inicio de estudio en régimen de
profilaxis, con una mediana de tiempo en profilaxis de 10 años
(rango = 0-26). Todos los sujetos incluidos tenían indicado FVIII
recombinante tipo Advate
®
. La profilaxis fue ajustada por pará-
metros farmacocinéticos según myPKFiT entre 2014 y 2015. Los
niveles valle de ajuste fueron 1-2% según la actividad física del
sujeto (escala de Broderick) y la situación articular (escore de Gil-
bert). Evaluamos la tasa anual de sangrados (ABR), la tasa anual
de sangrados articulares (AJBR) y el consumo de FVIII antes y
después del ajuste de la profilaxis por PK realizado.
Resultados:
El perfil de PK del fármaco en cada sujeto con
myPKFiT fue realizado con 2, 3 y 4 muestras en 11,3 y 2 pacientes
respectivamente. La vida media del FVIII fue de 13,4 horas de
media (±2.6 DE). Tras el ajuste por PK implementado, se obje-
tivó un reducción significativa de la ABR (media 4,0
vs.
2,2; p =
0,0342) y del ABJR (media 2,5
vs.
1,4; p = 0,0885), excluyendo del
análisis al paciente que pasó de tratamiento a demanda a profilaxis
(n = 15). Evidenciamos un incremento del FVIII consumido, si
bien esta diferencia fue menor y no estadísticamente significativa
(277750€
vs.
290437€; p = 0,6286).
Conclusiones:
En nuestra serie, encontramos un beneficio clí-
nico sin incremento significativo del coste, en la implementación
de estudios de PK de modelo bayesiano para la individualización
del tratamiento profiláctico en sujetos con hemofilia A severa y
moderada.
Tabla I.
Registro de la participación de los sujetos incluidos
en el estudio
n % total (n = 46)
% act (n = 39)
Total invitados
46
100,00%
n.a
No registrados
2
4,35%
n.a
Registrados
44
95,65%
n.a
Cuenta no activada
5
10,87%
n.a
Cuenta activada
39
84,78%
100,00%
No activos
7
15,22%
17,95%
Activos
32
69,57%
82,05%
N: número de participantes; % total: porcentaje de participación total; % act: porcentaje
de participación sobre activos, a los 6 meses; n.a.: no aplica.